2026年8月26日美国FDA正式批准了Revolution Medicines公司研发的daraxonrasib商品名Rasonque上市用于治疗既往接受过至少一种系统性治疗或不适合多药联合系统治疗的转移性胰腺导管腺癌成人患者。这是全球首款专门针对RAS基因突变的靶向治疗药物被业界誉为胰腺癌治疗领域的历史性突破。胰腺癌一直被称为“癌中之王”因其早期诊断困难、病情进展迅速、治疗选择有限患者预后极差。RAS基因突变存在于约90%的胰腺癌患者中是驱动肿瘤生长的关键因素。然而由于RAS蛋白结构特殊长期以来被认为是“不可成药”的靶点科学家们花了数十年时间都未能开发出有效靶向RAS的药物。Daraxonrasib的成功上市打破了这一困局代表了胰腺癌治疗领域的范式转变。此次获批基于RASolute 302临床试验数据这是一项随机、开放标签、多中心III期研究共纳入500名既往接受过一线系统治疗后疾病进展的转移性胰腺导管腺癌患者。患者按1:1比例随机接受daraxonrasib或研究者选择的标准方案化疗。研究结果显示接受daraxonrasib治疗的患者中位总生存期达到13.2个月而接受标准化疗的患者仅为6.7个月死亡风险降低60%风险比0.40。中位无进展生存期方面daraxonrasib组为7.2个月对照组为3.6个月。客观缓解率方面daraxonrasib组为30%对照组仅为11%。这意味着该药物将近乎将患者的生存期延长了一倍这一生存数据甚至优于历史上一些化疗方案作为一线治疗时的效果。FDA肿瘤卓越中心主任Angelo de Claro博士在新闻发布会上表示“这款药物在高未满足需求领域显示出了前所未有的结果。”FDA在审批过程中给予了daraxonrasib突破性疗法认定和孤儿药认定并通过优先审评程序进行审批。此次审评采用了实时肿瘤学审评试点项目比FDA目标日期提前约6.5个月完成批准。对于胰腺癌患者来说这无疑是一个巨大的进步。Daraxonrasib作为一种口服片剂推荐剂量为300毫克每日一次直至疾病进展或出现不可接受的毒性。这种口服给药方式避免了频繁静脉输注的需求为患者提供了更加便捷且耐受性更好的治疗选择。在安全性方面Daraxonrasib的处方信息包含多项警告和注意事项包括皮肤和软组织毒性、口腔炎和口腔疾病、腹泻、胃肠道穿孔、间质性肺病/肺炎以及胚胎-胎儿毒性。医生在用药过程中需要密切监测这些不良反应及时给予对症处理。与传统的联合化疗相比daraxonrasib的耐受性总体更好这对于身体状况较差的胰腺癌患者尤为重要。从产业角度来看分析师认为Rasonque的上市将开启一个高利润的药物推广周期。这一商业成功也将激励更多企业投入RAS靶向药物的研发推动整个领域的快速发展。对于国内患者而言虽然daraxonrasib目前尚未在中国获批上市但这一突破性进展为胰腺癌治疗带来了新的方向和希望。胰腺癌患者和家属可以关注该药物的后续临床研究进展和国内上市动态与主治医生保持沟通了解是否有机会参与相关临床试验。